近年、製薬業界や医療・ヘルスケア分野において「リアルワールドデータ（RWD）」の活用が急速に広がっています。臨床試験（治験）や製造販売後の使用成績調査等で得られるデータにとどまらず、実際の日常診療下で集積されるデータを解析・分析することで、これまで見えにくかった医療の実態や最新のエビデンスを効率的に導き出すことが可能になりました。 本記事では、RWDの定義や目的・種類を整理し医療情報データベースの種類、活用するメリット、具体的事例、さらには利用時の注意点までを体系的に解説します。
RWDとは何か
まずは、RWDがどのようなデータを指し、どのような目的で活用されるのか、その全体像と分類を整理します。
RWDの定義
本来、広義（ビジネスやテクノロジー全般）における「リアルワールドデータ（RWD）」とは、人々の購買活動、位置情報、スマート家電やセンサーの利用ログ、交通履歴など、現実の社会生活やビジネスの現場から得られるあらゆる実データの総称を指します。
医療・健康分野におけるRWDにも、ドラッグストア等の販売データ（POSデータ）や健康ウェアラブル端末のログ、患者主導の健康データ（PRO：Patient-Reported Outcome）など多種多様な情報が含まれます。 その中で、本記事では、日常の診療等で収集される医療・健康分野におけるRWDを解説します。
医療情報データの特徴
そもそもRWDの多くは、医療機関における「日常の診療記録（電子カルテ）」や、医療費を保険者に請求するための「診療報酬明細（レセプトの作成）」など、医療現場の実務や業務処理をスムーズに行うことが本来の「第一目的」です。
研究や統計解析のために集められたものではありませんが、RWDを用いたデータベース（DB）調査やDB研究では、上記のように現場の業務目的で蓄積されたデータを「二次利用（研究目的で再活用）」することになります。
医療・健康分野におけるRWDの１つの特徴は、「データの収集目的（第一目的）」と「データの活用目的（二次利用）」が異なるという点にあります。
そのため、研究のためにデザインされた臨床試験とは異なり、「研究者にとって欲しいデータや形式が最初から揃っているわけではない」という制約が生じます。一方、臨床試験では対象患者の背景（年齢・併存疾患・併用薬など）が厳密にコントロールされますが、医療・健康におけるRWDは、実際に患者様が受けている医療の実態や生活習慣を包括的に反映している点が大きな特徴です。
本来は別の目的で記録された既存データの中から、評価したい項目をいかに正確に抽出し、適切な解析計画（プロトコル）を設計して活用するかが、研究成功の重要なポイントとなります。
医療情報データベースの主な種類を紹介
医療情報データとして利用される主要なデータベースには、データの由来や収集方法に応じていくつかの種類があります。それぞれの特性を理解することが重要です。
１）レセプトデータ
患者様が医療機関を受診した際、医療機関から公的医療保険（企業等の健康保険組合「健保」や国民健康保険「国保」など）へ診療報酬を請求するために作成される明細書（レセプト）をデータ化したものです。
- 健保データ・健診データ：健保が管理するデータであり、主に働く世代（現役世代）とその家族（被扶養者）を中心としたデータです。「加入者（人）」単位でデータを管理しているため、患者様が別の医療機関へ転院をした場合でも、同じ健保に加入している限り医療機関をまたいで診察履歴や処方履歴を追跡できます。
また、健診データには健康診断の結果が蓄積されているため、生活習慣病の発症前後の経過や、検査値の変化を長期的・経年的に観察・解析できるのが特長です。
- MID-NET（Medical Information Database Network）*1： 厚生労働省および医薬品医療機器総合機構(PMDA：Pharmaceuticals and Medical Devices Agency)が運用する公的医療情報データベースです。全国の大規模病院（大学病院や地域基幹病院など）を中心に、数百万人規模のデータを統合・管理しています。
電子カルテデータとレセプト（診療報酬明細書）データが連結されているため、傷病名や処方内容・処置だけでなく、通常のレセプトでは取得できない「詳細な臨床検査値」まで網羅的に追跡・把握できるのが最大の特長です。
＊１：MID-NET（医療情報データベース） | 独立行政法人 医薬品医療機器総合機構
２）電子カルテデータ
医師や医療スタッフが日常診療の中で入力・管理する電子カルテから抽出されたデータです。レセプトデータには含まれない「詳細な検査値（血液検査等）」や「バイタルサイン」「医師の自由記述」などが含まれており、より深い臨床的な解釈や病態の評価に役立ちます。
３）DPCデータ
急性期病院の患者様を対象とした「診断群分類別包括評価（DPC：Diagnosis Procedure Combination）」制度に基づくデータです。入院中の詳細な治療プロセス（手術、処置、使用薬剤など）や、入退院時の患者状態が標準化された形で記録されているため、入院医療の質の評価や実態把握に適しています。
４）患者レジストリ
特定の疾患（がん、希少疾患、難病など）を持つ患者様の治療情報などを、継続的・前向きに登録・追跡するデータベースです。臨床情報が極めて正確かつ詳細にまとめられている特徴があります。
こちらは、専門の医学会・研究班、患者団体、あるいは製薬企業などが主導して構築・管理を行い、近年では官民学が連携して運用するケースもあります。
医療情報データを活用するメリット
日常の医療情報データを研究・調査に活用することには、従来の臨床研究・調査にはない多くのメリットが存在します。
１）新たにデータを集める必要がない
既存の収集済みデータベースを利用するため、ゼロから患者様をリクルートして観察するコストや手間を大幅に削ることができます。
- 実臨床での薬剤使用実態の把握： 厳格な基準で選別された治験患者様だけでなく、多種多様な併存疾患を持つ高齢者や複数薬剤を併用する患者様など、実際の患者集団における処方パターン・使用実態を確認できます。
- 希少疾患・特定患者集団の研究のしやすさ： 単一の医療機関では症例数を集めるのが困難な希少疾患であっても、大規模なデータベースを用いることで解析に必要なサンプルサイズを確保できる可能性があります。
２）1つのデータで、本剤群と対照群を確認できる
データベース内には同一期間・同一基準で整備された多様な患者データが存在するため、自社製品（本剤群）を投与された患者群だけでなく、競合薬や既存療法を受けている患者群（対照群）も同じデータセット内で検討することが可能です。
３）研究計画決定から解析実施までの期間が早い
患者登録や観察期間の経過を待つ「前向き研究」と比較して、すでに存在するデータを過去にさかのぼって解析（後ろ向き研究）するため、研究の開始から結果提示までの期間を短縮し、研究コストの抑制に貢献します。
４）長期的な安全性・有効性の追跡ができる
データベースの追跡期間を活用することで、治験の短期間では検出が難しかった稀な副作用や、長期間投与による効果・安全性の推移を長期にわたって追跡・検証することができます。
５）規制以外の目的でのDB活用
医薬品の承認申請や安全対策といった規制対応目的のみならず、多様なマーケティング、メディカル戦略に活用できます。
- 開発戦略・エビデンス創出への活用： 未充足の医療ニーズ（アンメットメディカルニーズ）の同定、対象患者数の精緻な予測、処方推移の分析などに役立ちます。
- 医療経済評価への活用： 医療費の推移、入院日数、処置コスト、通院・介護負担などを統合的に解析し、費用対効果の検証や医療資源利用の評価へ繋げられます。
医療情報データの活用事例
上記のような特性を踏まえた医療情報データは、医薬品販売後の戦略検討やエビデンス創出、医薬品開発まで多角的に利用されています。
- 臨床研究・疫学研究
アカデミアや製薬企業のメディカルアフェアーズ部門で実施される臨床研究・疫学研究は、実臨床における治療パターンの解明や、特定疾患における予後因子の探索、既存治療の有効性・安全性の比較検証を目的とし、医療情報データが広く活用されています。論文や学会発表を通じて、日常臨床やマーケティングに役立つ質の高いエビデンスを創出しています。
- 製造販売後DB調査
新薬の承認後、安全管理・品質保証の観点から実施される「製造販売後調査（PMS：Post Marketing Surveillance）」において、従来の調査方法に加えて、医療情報データを利用したDB調査が実施されるようになっています。安全性評価の迅速化と、医療現場・MRの負担軽減を両立する手段として活用されています。 この他にも、近年では、治験（臨床開発段階）の対照群として医療情報データを活用する外部対照の検討や、実現可能性（フィージビリティ）の確認などで部分的に活用が進みつつあります。
医療情報データを活用する際の注意点
多くのメリットを持つ医療情報データですが、利用にあたっては二次利用特有の課題や注意点が存在します。
１）目的にあったデータベースを選択する
- データの収録内容・精度の違い： データベースによって、「検査値の有無」「データ提供元（保険者ベース、医療機関ベース等）」などが大きく異なります。
- データのラグ（更新頻度）： 実臨床の情報がデータベースに反映・納品されるまでに数か月〜1年程度のタイムラグが生じる場合があります。健保データや国保データなどによっても反映スピードが異なるため、目的に応じてデータベースベンダーへ確認・選定することが不可欠です。
２）データの特性を理解し結果の解釈を慎重に行う
医療情報データは「研究目的」で収集されたデータではないため、調査・研究計画時は選択バイアスや交絡因子（交絡変数）の存在が避けられません。
例えば、民間病院のデータが多いデータベースは大規模病院の患者層に偏りやすく、必ずしも日本全国の母集団全体を代表しているわけではありません。
また、データ提供元の違いにより、入力されているデータに偏りがあることも考慮すべきです。例えば、クリニック由来のデータでは比較的軽症例が多く含まれ、大規模病院由来のデータでは、クリニックでは対応が難しいような重症例が多いことが想定されます。
これらの特徴を理解したうえで、得られた結果を解釈する際は、慎重に検討を行う必要があります。
医療情報データの活用支援を依頼するならどこがおすすめ？
ここまで説明してきたようにRWDの活用には、データベースごとの構造や特性への深い理解、高度な疫学・統計解析手法の知識、さらには法規制（臨床研究法やGPSP省令等）へのコンプライアンスが不可欠です。
自社内にノウハウやリソースが不足している場合は、DB調査・DB研究で豊富なプロトコル作成支援や解析実績を持ち、学会発表や論文投稿まで一貫して支援依頼も可能なCROや、コンサルティングパートナーへ依頼することをおすすめします。課題抽出から適切なDBの選定、解析計画の立案まで、伴走型で支援を受けることが成功への近道となります。
ArkMSは、DB調査・DB研究の計画段階から解析・報告書作成、論文投稿までの支援業務について様々な実績があり、RWDを活用した自主研究にも積極的に取り組むことで豊富な経験をもっています。委託先CROをご検討の際は、ArkMSまでお気軽にご相談ください。
詳細はこちら：データベース調査・ 研究 | ArkMS株式会社
RWDについてまとめ
RWDは、医薬品研究やエビデンス創出のスピードと質を劇的に向上させる強力なツールです。
- 二次利用である特性と限界（データ偏りや検査値の有無等）を正しく理解すること
- 解析目的にマッチした適切なデータベースを選定すること
この2点を押さえた上で活用することで、臨床研究・製造販売後調査・マーケティング・医療経済評価など、多様なシーンで価値ある成果を生み出すことができます。信頼できる専門パートナーの知見も取り入れながら、RWDの利活用を積極的に進めていきましょう。
