本稿の事実関係は、執筆時点（2026年6月24日）までに公表された当局・関連機関等の情報に基づいています。助成金の上限額や公募要領は年度ごとに改定されるため、最新情報は日本医療研究開発機構（AMED：Japan Agency for Medical Research and Development）・厚生労働省の公表をご確認ください。
はじめに
医師主導治験（IIT：Investigator-Initiated Trial）は、医療現場のニーズに基づいた医薬品開発を推進する重要な制度です[2][3]。本記事では、医師主導治験の基礎知識から企業治験との違い、メリット・デメリット、費用負担まで、わかりやすく解説します。
医師主導治験とは？基礎知識を解説
医師主導治験の定義
医師主導治験とは、医師が自ら医薬品の製造承認のための臨床試験を計画し、実施する臨床研究です。2003年の薬事法改正（GCP*省令の改正施行）により実施が可能になり、従来の企業主導治験とは異なるアプローチで医薬品開発が行えるようになりました[1][2]。
*GCP＝Good Clinical Practice［医薬品の臨床試験の実施の基準に関する省令］
医師が治験依頼者として全業務を統括し、治験実施計画書の作成から監査・モニタリング報告まで実施します[3][4]。独立した研究者や学術団体が主導する研究も含まれ、製薬企業に対して資金や薬剤の提供を要求する場合もあります[2]。
医師主導治験の目的
医師主導治験の主な目的は、医学の発展への貢献と未充足の医療ニーズへの対応です。まず、日本の医学の発展および治療の向上に貢献することが挙げられます。次に、適応外使用が一般的な医薬品の適応拡大を実現することです[2]。そして、企業が収益性を理由に開発を見送る希少疾患や小児疾患などの「創薬の空白地帯」を補完し、医療現場で実際に必要とされる治療法を実現することです[2][9]。
英語表記（Investigator-Initiated Trial）
医師主導治験の英語表記は「Investigator-Initiated Trial」で、略して「IIT」と呼ばれます。Investigatorは研究者、Initiatedは主導した、Trialは試験を意味し、研究者が主導して実施する臨床試験という意味になります。
医師主導治験と企業治験の違いをわかりやすく解説
実施主体・費用・保険の違い
医師主導治験と企業治験の主な違いは、実施主体、費用負担、保険契約者にあります[3]。
実施主体については、医師主導治験では医師自身が治験依頼者となり、企業治験では製薬企業が依頼者となります[3][4]。費用負担については、医師主導治験では医師・医療機関が自ら資金調達を行う必要がある一方、企業治験では治験依頼企業がすべての費用を負担します[3]。
保険については、両者とも治験・臨床研究保険の加入が必須ですが、保険契約者は医師主導治験では研究責任医師（自ら治験を実施する者）、企業治験では治験依頼企業となります[5][6]。補償内容は両者とも健康被害時の死亡・後遺障害補償金、医療費・医療手当をカバーします[5][6]。
研究の独立性については、医師主導治験では企業の影響を受けずに実施可能であるのに対し、企業治験では企業の研究計画に基づいて実施されます[2][3]。
製薬企業の関わり方の違い
企業治験では、製薬企業が治験依頼者としてすべての責任と費用を負担し、医療機関は実施機関として参加します。企業が研究計画を主導する形となります[3]。
一方、医師主導治験では、医師が治験依頼者となり、すべての責任を負います[3][4]。製薬企業は資金や薬剤の提供者として関与する場合がありますが、治験の計画や実施には直接関与せず、あくまで支援的な立場です[2]。ただし、製薬企業が提供する資金や薬剤には、研究の独立性を保つための利益相反管理が求められます[2]。
医師主導治験では、企業の影響を受けずに医学的知見に基づいた研究が実施できることが大きな特徴です[2][3]。
医師主導治験のメリットを３つのポイントで解説
メリット１.希少疾患の治療薬を開発できる
企業主導治験では採算性の問題から、患者数が少ない希少疾患の治療薬開発が後回しにされがちです[2]。しかし、医師主導治験では、医療現場のニーズに基づいて治験を計画できるため、企業が手を出しにくい希少疾患の治療薬開発を推進できます[2][9]。患者様の治療選択肢を拡大し、ドラッグ・ラグの解消に貢献できる可能性があります[8]。
希少疾病用医薬品等に指定されると、助成金交付や優先審査などの支援措置も受けられます[9]。
メリット２.既存薬の適応拡大ができる
医師主導治験は、既存薬の新規効能開発（Drug Repositioning）や適応拡大に有効です[2]。企業主導治験では対象患者数の制限から実施困難な、極めて限定的な患者群を対象とした治験も、医師主導治験なら実施できます[2]。
例えば、特定の遺伝子変異を持つ患者群に対する既存薬の効果を検証する精密医療の実装や、異なる疾患領域への適応拡大などが可能です。これにより、既存の医薬品の新たな価値を発見し、より多くの患者様に治療の選択肢を提供できるようになります。
メリット３.未充足の医療ニーズを解消できる
医師主導治験は、医療現場で実際に直面する課題や未充足の医療ニーズに直接対応できます[2][8]。基礎研究から臨床応用へのトランスレーショナル研究*を実現し、新しい医療技術（細胞治療、再生医療など）の実用化を加速させることができます[8]。
*トランスレーショナル研究（橋渡し研究）とは、基礎研究の成果を臨床応用可能な医療技術や医薬品に変換する一連の研究プロセスを指します。
医師が日々の診療で感じる「この治療法があれば患者様の予後が改善する」というニーズを、治験という形で実現できる点が大きな強みです。企業の収益性判断に左右されず、純粋に医学的価値に基づいた研究が実施できるため、患者様中心の医療の発展に寄与します[2]
医師主導治験の費用負担について
医師主導治験の費用は、AMEDなどの公的資金に加え、製薬企業等からの研究資金・治験薬提供、寄附金、クラウドファンディングなど、複数の経路で調達されます[1][2][11]。いずれの場合も、治験責任医師が治験依頼者として費用の全体像を把握し、GCPに基づく適切な管理が求められます[3][5]。
AMEDなどの公的資金
AMEDは医師主導治験の費用を支援する主要な公的資金源です[7][8]。令和8年度の「臨床研究・治験推進研究事業」では、プロトコル作成に年間400万円（上限）、医師主導治験（新有効成分）の実施に年間6,000万円（上限）、医師主導治験（新効能・新用法用量）の実施に年間5,500万円（上限）、医師主導治験の完遂に年間1,500万円（上限）の資金が提供されます[7]。
これらの資金は、実用化への見込みが高く、科学性および倫理性が確保された質の高い臨床研究・医師主導治験を支援することを目的としており、競争的資金として公募が行われます[7][8]。採択には時間を要する一方、研究の独立性を確保しやすい点がメリットです。
製薬企業等からの資金・薬剤提供
医師主導治験では、製薬企業等から治験に必要な資金や治験薬（未承認薬を含む）の提供を受けることが可能です[1][2][11]。2002年の薬事法改正により、医師・医療機関が主体となって行う治験において、企業等から未承認薬物の提供を受けられる枠組みが整備されました[1]。また、厚生労働省のQ&Aでは、企業から治験薬や資金等の提供を受ける場合であっても、利益相反（COI）が適切に管理され、第三者がそれを確認できる体制をとることが重要であると示されています[11]。
企業からの支援には、主に次のような形態があります。
– **研究資金の提供**：治験実施に要する人件費、モニタリング・監査費用、検査費、データ管理費などを、治験責任医師側が資金提供先となる形で受け入れる
– **治験薬・関連資材の提供**：GCP上の「治験薬提供者」から、被験薬や対照薬、併用薬等を無償または有償で提供を受ける[5]
– **業務支援**：SMO（治験支援機関）やCRO等を介したモニタリング支援など（治験の主体・責任は引き続き治験責任医師側に帰属）[3][6]
企業資金を活用するメリットとしては、自社開発品の適応拡大やエビデンス創出に関心を持つ企業と連携しやすく、公的助成金の公募・採択を待たずに試験を開始できる場合がある点が挙げられます。特に、自社製品の新効能・新用法用量の検証や、希少疾患領域での共同研究などでは、企業からの資金・薬剤提供が現実的な選択肢となります[2][9]。
一方で、次の点には十分な注意が必要です。
– **利益相反（COI：Conflict of Interest）の管理**：治験審査委員会（IRB：Institutional Review Board）への利益相反資料の提出、必要に応じた審議内容の公開など、透明性を確保する体制が求められます[11]
– **契約の締結**：企業との間で、資金・薬剤提供の範囲、役割分担、データの取扱い、成果の公表、知的財産等を明確にした契約を締結することが重要です[6]
– **届出・開示**：医師主導治験では、治験計画届出において治験の費用に関する事項の記載が求められます[3][5]。また、製薬協会員各社は透明性ガイドラインに基づき、医師主導治験を含む治験費として提供した資金等を公開しています[12]
– **研究の独立性**：企業のマーケティング目的に左右されないよう、プロトコル策定・解析・結果公表の独立性を確保することが不可欠です[2][11]
公的資金と企業資金は排他的ではなく、例えばAMED助成金でプロトコル作成や一部経費を賄い、治験薬の提供や追加費用を企業から受けるといった組み合わせも考えられます。いずれの場合も、資金源ごとに契約条件や報告義務が異なるため、試験開始前に全体設計を整理しておくことが重要です。
寄付金・クラウドファンディング
AMEDは寄附金も受け付けており、「一般寄附金」と「募集特定寄附金」（創薬関連分野の研究奨励金）があります[10]。寄附金は金額の下限設定がなく、特定公益増進法人への寄附として、所得税・法人税等の税制上の優遇措置の対象となります[10]。
また、近年ではクラウドファンディングを活用した資金調達も増えています。医療機関や研究者が、一般市民や患者団体などから直接支援を募ることで、社会的な関心の高い研究テーマについて資金を確保できるようになっています。ただし、これらの資金調達方法は、公的資金と同様に確実性が低く、計画的な資金確保が難しい場合があります。
医療機関が加入すべき保険
医師主導治験を実施する際は、治験・臨床研究保険への加入が必須です[5]。保険契約者は治験責任医師（自ら治験を実施しようとする者）となり、保険料の負担も実施者側が行います[5][6]。補償内容は、GCP上、健康被害に対する補償措置として、死亡・後遺障害補償金、医療費・医療手当等が想定されます[5][6]。
保険金額は、治験の規模やリスクに応じて適切に設定する必要があり、万一の健康被害発生時に迅速かつ適切な補償ができるよう、十分な補償額を確保することが重要です[5][6]。保険の選定や契約手続きも、治験実施前の重要な準備事項となります。
医師主導治験におけるGCP遵守と事務手続き
企業治験と同等のGCP基準が求められる
医師主導治験は、GCP省令および関連通知に基づいて実施される必要があり、企業治験と同様に被験者保護、モニタリング、監査、記録の保存、データの信頼性保証が求められます[3][5]。
治験の準備・管理に係る標準業務手順書（SOP：Standard Operating Procedure）の作成も必要で、治験実施計画書・治験薬概要書の作成、治験薬の管理、副作用情報の収集、モニタリング・監査の実施、被験者補償措置、記録の保存、効果安全性評価委員会の業務（設置する場合）に関する手順書が求められます[6]。多施設共同治験の場合は、治験責任医師と治験調整医師が業務分担を明確にしておく必要があります[6]。
医師主導治験についてまとめ
医師主導治験は、2003年7月の改正薬事法および改正GCP省令の施行により制度化された、医師自らが医薬品の臨床試験を計画・実施する仕組みです[1][2]。医[1][2]。企業主導治験では対応が困難な希少疾患の治療薬開発、既存薬の適応拡大、未充足の医療ニーズへの対応など、医療の発展に大きく貢献しています[2][8]。
一方で、資金調達、膨大な事務・管理業務、健康被害に対する補償責任など、実施者には大きな負担がかかります[3][5]。AMEDなどの公的資金に加え、製薬企業等からの支援を活用する場合も、利益相反管理とGCP省令に基づく厳格な基準遵守が求められます[5][7][11]。
医療現場のニーズに基づいた医薬品開発を推進する重要な制度として、今後もその役割が期待されています。
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出典・参考資料
1. 厚生労働省 「医薬品・医療機器の適正な使用により、より安心できる医療の提供を」（薬事法改正Q&A：医療機関・医師が主体となって行う治験）
https://www.mhlw.go.jp/qa/iyaku/yakujihou/point3.html
2. 公益社団法人日本薬学会 「医師主導治験」（薬学用語解説）
https://www.pharm.or.jp/words/word00323.html
3. 厚生労働省 「治験の安全かつ適切な実施・申請資料の信頼性を担保をするため…」（企業依頼治験と医師主導治験の整理、PDF）
https://www.mhlw.go.jp/file/05-Shingikai-10801000-Iseikyoku-Soumuka/0000051800.pdf
4. 独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA） 「治験計画届出制度」
https://www.pmda.go.jp/review-services/trials/0005.html
5. 厚生労働省 「医薬品の臨床試験の実施の基準に関する省令」（GCP省令：第14条・第15条の9 被験者に対する補償措置等、PDF）
https://www.mhlw.go.jp/file/05-Shingikai-10601000-Daijinkanboukouseikagakuka-Kouseikagakuka/0000173370.pdf
6. 厚生労働省 「『医薬品の臨床試験の実施の基準に関する省令』のガイダンスについて」の改正（令和3年7月30日薬生薬審発第730003号）
https://www.mhlw.go.jp/web/t_doc?dataId=00tc6089&dataType=1
7. 国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED） 令和8年度「臨床研究・治験推進研究事業」に係る公募について
https://www.amed.go.jp/koubo/03001/04/B_00002.html
8. 国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED） 「臨床研究・治験推進研究事業」（事業概要）
https://www.amed.go.jp/program/list/11/03/002.html
9. 厚生労働省 「希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品の指定制度の概要」（助成金・優先審査等）
https://www.mhlw.go.jp/stf/seisakunitsuite/bunya/0000068484.html
10. 国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED） 「寄附のお願い」（一般寄附金・募集特定寄附金・税制上の取扱い）
https://www.amed.go.jp/kihukin.html
11. 厚生労働省／PMDA 「薬物に係る治験の計画の届出及び治験の実施等に関する質疑応答（Q&A）」（Q33：企業から治験薬・資金等の提供を受ける場合の留意点、PDF）
https://www.pmda.go.jp/files/000248031.pdf
12. 日本製薬工業協会（JPMA） 「企業活動と医療機関等の関係の透明性ガイドラインについて」（治験費・医師主導治験への資金提供の公開等、PDF）
https://www.jpma.or.jp/basis/tomeisei/aboutguide/lofurc0000001g37-att/2026_a4.pdf
